Artikel ; Online: Multidimensional Response Surface Methodology for the Development of a Gene Editing Protocol for p67
2024 Band 35, Heft 7-8, Seite(n) 298–312
Abstract: Replacing a faulty gene with a correct copy has become a viable therapeutic option as a result of recent progress in gene editing protocols. Targeted integration of therapeutic genes in hematopoietic stem cells has been achieved for multiple genes using ... ...
Abstract | Replacing a faulty gene with a correct copy has become a viable therapeutic option as a result of recent progress in gene editing protocols. Targeted integration of therapeutic genes in hematopoietic stem cells has been achieved for multiple genes using Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/Cas9 system and Adeno-Associated Virus (AAV) to carry a donor template. Although this is a promising strategy to correct genetic blood disorders, it is associated with toxicity and loss of function in CD34 |
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Mesh-Begriff(e) | Humans ; Granulomatous Disease, Chronic/genetics ; Granulomatous Disease, Chronic/therapy ; Gene Editing ; Genetic Therapy/methods ; Antigens, CD34/genetics ; Hematopoietic Stem Cells/metabolism ; CRISPR-Cas Systems |
Chemische Substanzen | Antigens, CD34 |
Sprache | Englisch |
Erscheinungsdatum | 2024-01-24 |
Erscheinungsland | United States |
Dokumenttyp | Journal Article |
ZDB-ID | 1028152-6 |
ISSN | 1557-7422 ; 1043-0342 |
ISSN (online) | 1557-7422 |
ISSN | 1043-0342 |
DOI | 10.1089/hum.2023.114 |
Datenquelle | MEDical Literature Analysis and Retrieval System OnLINE |
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