Artikel ; Online: Hemophilia Gene Therapy: The End of the Beginning?
2023 Band 34, Heft 17-18, Seite(n) 782–792
Abstract: Extensive preclinical research over the past 30 years has culminated in the recent regulatory approval of several gene therapy products for hemophilia. Based on the efficacy and safety data in a recently conducted phase III clinical trial, ...
Abstract | Extensive preclinical research over the past 30 years has culminated in the recent regulatory approval of several gene therapy products for hemophilia. Based on the efficacy and safety data in a recently conducted phase III clinical trial, |
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Mesh-Begriff(e) | United States ; Adult ; Child ; Humans ; Hemophilia A/genetics ; Hemophilia A/therapy ; Hemophilia B/genetics ; Hemophilia B/therapy ; DNA, Complementary ; Genetic Therapy |
Chemische Substanzen | Valoctocogene Roxaparvovec ; DNA, Complementary |
Sprache | Englisch |
Erscheinungsdatum | 2023-09-06 |
Erscheinungsland | United States |
Dokumenttyp | Journal Article ; Review ; Research Support, Non-U.S. Gov't |
ZDB-ID | 1028152-6 |
ISSN | 1557-7422 ; 1043-0342 |
ISSN (online) | 1557-7422 |
ISSN | 1043-0342 |
DOI | 10.1089/hum.2023.112 |
Datenquelle | MEDical Literature Analysis and Retrieval System OnLINE |
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